Prix Galien Awards

Pharmaceutical Award 2019 voor Onpattro®

De 26e uitreiking van de Prix Galien  Pharmaceutical Award 2019 vonden plaats na de FIGON/Dutch Medicines Days in de Breezaal van de Stadsgehoorzaal te Leiden. Nadat alle vijf kandidaat geneesmiddelen aan het aanwezige publiek werd voorgesteld met korte aansprekende video's werd Onpattro® als meest betekenisvolle en innovatie geneesmiddel van 2019 uitgeroepen. De prijs, een fraaie gouden medaille, werd uitgereikt door juryvoorzitter prof. dr. Jan Danser, hoogleraar Farmacologie aan het Erasmus MC

Erfelijke TTR-amyloïdose
Onpattro® (patisiran) van fabrikant Alnylam Netherlands BV. Transthyretine (TTR) wordt in de lever gemaakt en speelt een rol als transporteiwit voor vitamine A en thyroxine. Heel soms treedt er een mutatie op in het TTR-gen waardoor er een abnormaal eiwit ontstaat dat zich overal in het lichaam ophoopt. Deze stapelingsziekte staat bekend als erfelijke TTR-amyloïdose. Met name stapeling in perifere zenuwen en het hart leidt tot problemen, namelijk ernstige neuropathie en cardiomyopathie. Als gevolg daarvan is de overleving op zijn hoogst enkele jaren. via een interactie op messenger RNA-niveau. Patisiran is een zgn. ‘small interfering RNA (siRNA)’ molecuul dat in staat is de levercel in te gaan, alwaar het de synthese van het eiwit transthyretine (TTR) onderdrukt. Het messenger RNA wordt onder invloed van patisiran afgebroken, zodat uiteindelijk het eiwit niet meer kan worden afgelezen.

Kandidaten en genomineerden Prix Galien Pharmaceutical Award 2019
Eveneens genomineerd waren Cablivi® (caplacizumab) van Sanofi Genzyme en Kymriah® (tisagenlecleucel) van Novartis B.V., maar Onpattro mocht de Award mee naar huis nemen

De overige kandidaten waren Alofisel® (darvadstrocel) en Hemlibra® (emicizumab) van Roche Nederland B.V.

Klik hier voor het juryrapport van Onpattro®

Image

Commercial Lead Benelux dr. Marco Fossatelli (links) met zijn team van Alnylam Netherlands en juryvoorzitter prof. dr. Jan Danser

Foto: Niels Brouwers