De uitreikingen van de Prix Galien (Prix Galien) vonden plaats tijdens de FIGON/Dutch Medicines Days, in De Reehorst te Ede. Nadat juryvoorzitter prof. dr. Jan Danser, hoogleraar Farmacologie aan het Erasmus MC, alle tien kandidaat geneesmiddelen had voorgesteld werd Strimvelis als meest betekenisvolle en innovatie geneesmiddel uitgeroepen. De prijs, een fraaie gouden medaille, werd uitgereikt door jurylid prof. dr. Martine Smit.

Strimvelis: 100% overleving
Strimvelis is bedoeld voor de behandeling van patiënten met ADA-SCID, voor wie geen geschikte verwante stamceldonor beschikbaar is. Zulke donoren (vaak broers en zussen) vind je maar in 1 op de 5 gevallen. Zonder behandeling leidt deze aandoening meestal binnen 1 jaar na de geboorte tot overlijden. Tot voor kort werd bij dit soort patiënten het ADA-enzym kunstmatig toegediend met kosten die opliepen tot 1 miljoen per patiënt per jaar. Strimvelis is de eerste geregistreerde ex-vivo gentherapie, gebruikmakend van lichaamseigen stamcellen. De klinische studies bij ADA-SCID-patiënten laten zien dat de overleving 100% is, met op dit moment een follow-up tot 15 jaar. De Jury van de Prix Galien Pharmaceutical Award spreekt haar bewondering uit voor deze zeer innovatieve therapie, leidend een optimale ‘personalized medicine’ approach, die ook nog eens levenslang aanhoudt. Voor de patiënten met deze ziekte is dit een fantastische ontwikkeling, die hen in staat stelt normaal te overleven waar dit vroeger onmogelijk was.

Kandidaten en genomineerden Prix Galien Pharmaceutical Award 2017
Uit de tien inzendingen koos de jury eerst drie genomineerden: Opdivo (nivolumab) van Bristol-Myers Squibb B.V. geregistreerd voor niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC); Strimvelis (autologe CD34+ cellen getransduceerd voor menselijk adenosinedeaminase) van GlaxoSmithKline BV met als indicatie ernstige gecombineerde immuunstoornis (SCID) en Translarna (ataluren) van PTC Therapeutics voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne, waarna Strimvelis werd uitgeroepen als winnaar van de Prix Galien Pharmaceutical Award (Prix Galien Pharmaceutical Award ) 2017.

De overige kandidaten waren: Darzalex (daratumumab) van Janssen Cilag - acute lymfoblastenleukemie (ALL); Entresto (sacubitril/valsartan) van Novartis Pharma B.V. - chronisch hartfalen; Ibrance (palbociclib) van Pfizer B.V. - gevorderde of gemetastaseerde mammacarcinoom; Idelvion (albutrepenonacog alfa) van de firma CSL Behring bv - hemofilie B; Imlygic (valimogene vaherparepvec) van Amgen B.V. - maligne melanoom van de huid, Ninlaro (ixazomib) van Takeda Nederland B.V. - multipel myeloom en Venclyxto (venetoclax) van AbbVie B.V. - Chronische Lymfatische Leukemie (CLL).

Het was de 24e editie van dit evenement. De Prix Galien Pharmaceutical Award (Prix Galien Pharmaceutical Award) 2017 werd bij deze gelegenheid uitgereikt tijdens de FIGON/ Dutch Medicines Days.

Klik hier voor juryrapport Strimvelis^®

Prof. dr. Martine Smit, Hoogleraar Target and Systems Biochemistry, Afd. Medicinal Chemistry, VU Amsterdam, drs. Guido Broeders (Scientific Advisor - GlaxoSmithKline) en prof. dr. Jan Danser (juryvoorzitter Prix Galien). Foto: Bart Versteeg