Cystic Fibrosis (Taaislijmziekte) is een erfelijke chronisch invaliderende ziekte die vooral de longen en de alvleesklier aantast en gepaard gaat met een beperkte levensverwachting. Tot nu toe kon Cystic Fibrosis alleen symptomatisch behandeld worden. Met Kalydeco is er een doorbraak waardoor de ziekte wordt aangepakt bij de oorzaak. Het is slechts een eerste stap, maar wel een belangrijke. De kracht van het geneesmiddel Kalydeco is dat het aangrijpt op het gemuteerde en disfunctionerende chloorkanaal. Het middel Kalydeco zorgt ervoor dat het chloorkanaal meer moleculen doorlaat waardoor het slijm minder taai is. Helaas is het middel niet geschikt voor alle patiënten met taaislijmziekte.

De keuze van de juryleden is gevallen op Kalydeco omdat zij onder de indruk waren van het rationele concept dat ten grondslag ligt aan de ontwikkeling van dit middel. Door de combinatie van mechanism-based en evidence-based medicine is dit geneesmiddel een prachtig voorbeeld van Personalized Medicine.

Kandidaten en genomineerden Prix Galien Pharmaceutical Award 2014
Uit de tien inzendingen koos de jury drie genomineerden: Erivedge (vismodegib) van Roche, is geregistreerd voor lokaal uitgebreid basaalcelcarcinoom dat ongeschikt is voor chirurgie of radiotherapie; Lemtrada (alemtuzumab) van Genzyme is een kortdurende intraveneuze therapie die CD52 target bij relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS) en Kalydeco (ivacaftor) een nieuw geneesmiddel tegen de zeldzame ziekte Cystic Fibrosis, in Nederland beter bekend onder de naam Taaislijmziekte.

De overige kandidaten waren: Afinitor (everolimus) van Novartis, ter behandeling van gevorderde HR+ borstkanker; Forxiga (dapagliflozine) van AstraZeneca, een insulineonafhankelijke behandeling van diabetes type; Jakavi (ruxolitinib) van Novartis, de eerste geregistreerde orale JAK 1/2-remmer bij myelofibrose; Picato (ingenol mebutaat) van Leo Pharma, een topische behandeling voor actinische keratose (zonneschade);

Selincro (nalmefene), dat vermindering van alcoholgebruik helpt bereiken; XIFAXAN (rifaximene-alfa) van Norgine, dat beschermt tegen recidiverende hepathische encefalopathie bij levercirrose; Xofigo (radium-223 dichloride) van Bayer, de eerste botspecifieke behandeling met overlevingswinst bij prostaatkanker.

 Het was de 22e editie van dit evenementen en werd bij deze gelegenheid uitgereikt bij tijdens de FIGON/ Dutch Medicines Days. Hoofdsponsors van de Prix Galien zijn Nefarma, Van Zuiden Communications B.V. en ZonMw. Overige sponsoren zijn Vondst advocaten en Hinfelaar PR, Life & Health Communications.

Klik hier voor juryrapport van Kalydeco^®

Drs. Wouter Bos, bestuursvoorzitter VUmc, Michel Hooiveld, Associate Medical Director Benelux Vertex Pharmaceuticals B.V. en juryvoorzitter prof. dr. Paul Smits (v.l.n.r.). Foto Bart Versteeg.