De 28^e uitreiking van de Prix Galien Award werd gekenmerkt door de opsplitsing van deze Award in een Biological Award en een Pharmaceutical Award. Juryvoorzitter prof. dr. Koos Burggraaf lichtte dit tot met de uitleg "dat de opsplitsing van de oorspronkelijke Pharmaceutical Award hiermee tevens recht doet aan de diversiteit van de therapeutische interventies".

Er waren voor de Award 5 aanmeldingen, die vooraf werden voorgesteld met korte aansprekende video's. Uiteindelijke winnaar werd Zolgensma^® als meest betekenisvolle en innovatie biological van 2022 uitgeroepen. De prijs, een fraaie gouden medaille, werd uitgereikt door juryvoorzitter prof. dr. Koos Burggraaf, CEO van het LACDR.

De jury heeft hiertoe besloten omdat Zolgensma (onasemnogen abeparvovec ) het eerste geregistreerde gentherapieproduct middel is voor erfelijke Spinale Spier Atrofie type 1 – wat we meestal aanduiden met SMA-1. Een zeer ernstige variant van de groep SMA’s, die het meeste voorkomt en vaak al op kinderleeftijd tot zeer ernstige problemen en niet zelden tot de dood. De ziekte berust op de afwezigheid of een serieuze mutatie in het SMN-1 gen en kan dus alleen bestreden worden door het vervangen van het gen door een volledig functionele kopie van het SMN1 gen. Daardoor kan het functionele eiwit worden gemaakt en wordt het atrofiëren en afsterven van de zenuwcellen voorkomen.

Dat is precies wat Zolgensma doet: door gebruik te maken van een adenovirus waarin een kopie van het menselijke SMN-1 gen en een cytomegalie-virus promotor is ingebouwd en dat intraveneus toe te dienen wordt de functie van de zenuwcellen functioneel. Dat leidt tot spectaculaire resultaten: een snelle en langdurige verbetering van de spierfunctie wat zich in een betere motoriek, een verbeterde groei waarschijnlijk omdat de spieren die betrokken zijn bij slikken en eten beter functioneren, en uiteindelijk ook in een verlengde overleving zonder SMA-incidenten. Dat wil niet zeggen dat er geen bijwerkingen zijn, maar die zijn in het algemeen redelijk tot goed te controleren. Daardoor is benefit-risk profiel uiteindelijk heel gunstig, omdat het uiteindelijk gaat om wel of niet leven.

 
Zolgensma is volgens de jury een bewijs voor de potentie van innovatieve gentherapie met indrukwekkende klinische resultaten en dus alle reden om dit geneesmiddel uit te roepen tot de winnaar van Prix Galien Biological Award van 2022.

Kandidaten en genomineerden Prix Galien Biological Award 2022
Eveneens genomineerd waren en in deze categorie waren Takhzyro^® (lanadelumab) van Takeda Nederland en Idefirix^® (imlifidase) van Hansa Biopharma.

Overige kandidaten in deze categorie waren Natpar^® (parathyroïdhormoon (rDNA)) van Takeda Nederland en Poteligeo^® (mogamulizumab) van Kyowa Kirin Pharma BV.

Klik hier voor het juryrapport van Zolgensma^®

Regional Medical Director Benelux & Ireland Jaap de Boer van Novartis Gene Therapies met prof. dr. Koos Burggraaf

Foto: Niels Brouwer