Prix Galien Awards

Kandidaten en Researchgenomineerden

Kandidaten Excellence COVID-19 Award

Comirnaty® (tozinameran) van Pfizer BV

De goedkeuring van het eerste coronavaccin, Comirnaty®, dat is ontwikkeld door Pfizer/BioNTech, markeerde een doorbraak in de strijd tegen het coronavirus SARS-CoV-2. De basis van het mRNA-vaccin Comirnaty ligt in de ontwikkeling van een nieuw messenger RNA-platform. Eén daarvan is het vaccin Comirnaty, gebaseerd op een stukje genetische code (mRNA) dat ook in het coronavirus zit. Het mRNA zit verpakt in minuscule vetbolletjes dat het vaccin vervolgens in de lichaamscellen brengt.

Luscii - remote monitoring - van Luscii

Samen met innovatieve ziekenhuizen en huisartsen ontwikkelde het team gedurende de eerste, tweede en derde golf drie covid-19 gerelateerde programma’s in de Luscii app. In uiteenlopende fases van de pandemie en het zorgproces ontlasten deze programma’s de druk op de zorg en geven zij de patiënt een actieve rol. Met de Luscii app meten patiënten thuis zelf vitale waarden en beantwoorden vragen over hun welzijn. Interactieve educatie biedt hen houvast in het dagelijks leven. En via de (video)chat in de app 24/7 in contact met hun zorgverleners. Dit is de toekomst van onze zorg.

COVID-19 Vaccinne Moderna® van Moderna

COVID-19 Vaccine Moderna is een van de eerste vaccins tegen COVID-19 dat een voorwaardelijke handelsvergunning heeft gekregen, met een aangetoonde werkzaamheid van 94%. Uit onze cruciale fase 3-studiedata bleek ook dat het vaccin over het algemeen goed werd verdragen, zonder ernstige veiligheidsrisico’s.

STRIP® - robotica - van Genmab & Hubrecht Institute

Onderzoekers van het Hubrecht Instituut (KNAW) en  van biotechnologiebedrijf Genmab hebben samen met vele andere samenwerkingspartners een robot ontwikkeld voor het testen op SARS-CoV-2. STRIP-1 is in januari 2021 officieel in werking gesteld. Daarmee is het startsein gegeven voor een nationale test- en onderzoeksfaciliteit met 10.000 tot 20.000 testen per etmaal per robot. Na het operationaliseren van meer robots zal dat oplopen tot tussen de 50.000 en 100.000 testen per dag.

Veklury® (remdesivir) van Gilead Sciences

Veklury is geïndiceerd voor de behandeling van coronavirus disease 2019 (COVID-19) bij volwassenen en jongeren (vanaf 12 jaar die minstens 40 kg wegen) met pneumonie die aanvullende zuurstof nodig hebben (zuurstoftoediening met lage of hoge flow of andere niet-invasieve beademing bij het begin van de behandeling. Als prodrug wordt Veklury in de gastheercel gemetaboliseerd tot zijn actieve vorm, remdesivirtrifosfaat, die interfereert met het SARS-CoV-2-RNA-afhankelijke RNA-polymerase, wat zorgt voor een vertraagde ketenterminatie tijdens replicatie van het virale RNA.

Kandidaten Pharmaceutical Award 2020

Libtayo® (cemiplimab) van Sanofi

Libtayo® werd medio 2019 door EMA goedgekeurd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gemetastaseerd of lokaalgevorderd cutaan plaveiselcelcarcinoom (gevorderd CSCC) die niet in aanmerking komen voor curatieve chirurgie of curatieve radiotherapie1.

Ondexxya® (adexanet alfa) van Alexion Pharma Netherlands

Alexion is de eerste farmaceut met een antidotum voor de behandeling van apixaban en rivaroxaban geassocieerde levensbedreigende of ongecontroleerde bloedingen. Via biotechnologische weg is het geactiveerde factor X molecuul uit de stollingscascade aangepast. Hierdoor is het molecuul niet meer onderdeel van de stollingscascade maar nog wel in staat de directe orale anticoagulantia apixaban en rivoroxaban uit het bloed weg te vangen waardoor een snel herstel van de stolling kan plaatsvinden.

Vitrakvi® (larotrectinib) van Bayer BV

In september 2019 heeft de EMA voor de eerste keer een pan-tumor indicatie toegekend aan de tropomyosinereceptorkinase (TRK)-remmer Vitrakvi® (larotrectinib). In een gepoolde analyse van drie fase 1/2 studies werd een hoog response percentage (ORR) van 79% bij 153 evalueerbare patiënten gerapporteerd. Responsen traden op ongeacht het tumortype, de leeftijd van de patiënt, type NTRK-genfusie en behandelingslijn. De mediane tijd tot respons bedroeg 1.8 maanden en de mediane duur van de responsen was 35,2 maanden. Na een mediane follow-up van 13,9 maanden bedroeg de mediane overleving bedroeg 44,4 maanden.

Yescarta® (axicabtagene ciloleucel) van Gilead Sciences

Het diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) is de meest voorkomende vorm van non-Hodgkin lymfoom met ongeveer 1400 nieuwe patiënten in Nederland per jaar.  Yescarta (axicabtagene ciloleucel), is een autologe chimere antigeen receptor (CAR) T-celtherapie en is geïndiceerd voor patiënten met relapsed/refractory (r/r) DLBCL en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom na twee of meer lijnen systemische therapie.

Kandidaten Pharmaceutical Award 2021

Ajovy® (fremanezumab) van Teva Nederland BV

Migraine is een wijdverspreide en zeer invaliderende ziekte. Ajovy (fremanezumab), een monoclonaal antilichaam gericht tegen CGRP (calcitonine gen-gerelateerd peptide), is in tegenstelling tot de ‘klassieke’ migraine profylactica specifiek ontwikkeld voor de preventie van migraine. Ajovy is de enige anti-CGRP behandeling met de keuze voor een maandelijkse- of een kwartaaltoediening. Vergeleken met conventionele orale preventieve therapie die dagelijks blijkt Ajovy een echte ‘game-changer’ te zijn

Arikayce® (amikacin liposome inhalation dispersion) van Insmed Nederland BV

Arikayce liposomaal is ontwikkeld en geregistreerd voor volwassen patiënten met niet-tuberculeuze mycobacteriële longziekte veroorzaakt door Mycobacterium avium complex met beperkte behandelopties die geen CF hebben.

Givlaari® (givosiran) van Alnylam Netherlands BV

Givlaari werd in 2020 door de EMA goedgekeurd voor de behandeling van acute hepatische porfyrie (AHP) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder. Het is het tweede goedgekeurde medicijn op basis van RNA-interferentie (RNAi) ter wereld, en de eerste met GalNAC technologie die subcutane toediening mogelijk maakt. RNAi is een natuurlijk biologisch proces waarbij RNA-moleculen genexpressie of genvertaling remmen door specifieke messenger-ribonucleïnezuur (mRNA)-moleculen af te breken.

Jyseleca® (filgotinib) van Galapagos

Bij auto-immuunziekten, zoals RA, is het mechanisme van immuunregulatie ontregeld wat kan leiden tot (chronische) inflammatie. De zogenaamde JAK-STAT-signaalroute speelt een belangrijke rol bij de immuunmodulatie. Er zijn 4 JAK-eiwitten bekend, JAK1, JAK2, JAK3 en TYK2. Deze Janus kinases worden geactiveerd door verschillende cytokines en spelen een belangrijke rol in het overdragen van signalen uit de extracellulaire omgeving naar de celkern. Jyseleca® remt preferentieel de werking van JAK1, en toonde in biochemische testen een >5 maal hogere werkzaamheid voor JAK1 ten opzichte van JAK2, JAK3 en TYK2.

Kaftrio® (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) van Vertex Pharmaceuticals (Netherlands) B.V.

Cystic fibrosis (CF) is een zeldzame aandoening en de meest voorkomende dodelijke erfelijke ziekte met autosomaal recessieve overdracht. Patiënten met CF hebben een beperkte levensverwachting. De registratie van de eerste CFTR-modulator in 2012 heeft geleid tot een ommezwaai binnen de behandeling van CF. Om de werkzaamheid van CFTR-modulatoren verder te verhogen en daardoor deze behandeling voor meer patiënten geschikt te maken, is gekeken naar combinaties van moleculen. Kaftrio® bestaat uit drie werkzame stoffen en is speciaal ontwikkeld om een grote groep CF-patiënten te kunnen behandelen.

Luxturna® (voretigene neparvovec) van Novartis B.V.

Erfelijke retinale dystrofie door RPE65-mutaties is een ernstige aandoening. Het RPE65-eiwit speelt een cruciale rol in de visuele cyclus; bij mutaties in dit gen wordt de visuele cyclus geblokkeerd. Hierdoor neemt de gezichtsscherpte en het gezichtsveld af, en wordt de patiënt nachtblind door afgenomen lichtgevoeligheid. Luxturna® (voretigene neparvovec) is een éénmalige gentherapie voor kinderen en volwassenen met een zeldzame, erfelijke netvliesaandoening, die zonder behandeling tot gezichtsverlies en blindheid leidt.

Rybelsus® (semaglutide tabletten) van NovoNordisk

Met de goedkeuring van Rybelsus® voor de behandeling van type 2 diabetes mellitus is de injectie-barrière die patiënten en behandelaren kunnen ondervinden doorbroken. Initiatie en intensivering van insulinetherapie stuit op veel bezwaren bij zowel patiënten als behandelaren. Waarbij het risico op hypoglykemie en gewichtstoename evenals het effect op kwaliteit van leven, door o.a. intensieve zelfcontrole van de bloedsuikerwaarden, belangrijke afwegingen zijn. Voor patiënten zijn ook de angst voor naalden en injectie-gerelateerde angsten van belang, wat er tot 25% van de gevallen toe leidt dat patiënten behandeling met insuline weigeren.

Input your text here! The text element is intended for longform copy that could potentially include multiple paragraphs.
_

VPN* en Literatuur* Pharmaceutical- / Excellence COVID-19 Award kandidaten

Kandidaten MedTech Innovation Award 2021

Image

The Holmium Platform (QuiremScout, - Spheres & -Suites) - diagnostica - van Terumo Interventional System

Selective internal radiation therapy (SIRT) is a treatment option for patients with unresectable liver tumors. The Holmium Platform is a fully integrated approach to SIRT consisting of 3 products: QuiremScout® microspheres, QuiremSpheres® microspheres, and Q-Suite™ software. Each treatment can then be planned based on each patient specific tumor characteristics which enables clinicians to take informed patient selection decisions whether SIRT will be safe and effective prior to performing the therapeutic procedure.

RezümTMmedische apparatuur - van Boston Scientific Nederland B.V.

Benigne prostaathyperplasie (BPH) ofwel goedaardige vergroting van de prostaat komt veelal voor bij mannen van middelbare en gevorderde leeftijd. Het Rezūm-systeem is een transurethraal naaldablatiesysteem dat wordt geïnjecteerd in de transitiezone en/of lobus medius van de prostaat in gecontroleerde doses van 9 seconden om prostaatweefsel te ableren, coaguleren en necrotiseren.

SensiumTMdraagbare technologie  - van The Surgical Company Connected Care

Sensium is een unieke continue, draadloze, wegwerpbare monitor, ontworpen om de vitaal bedreigde patiënt zo vroeg mogelijk te detecteren. De slimme pleister meet de hartslag, ademfrequentie en okseltemperatuur en het systeem registreert de metingen elke twee minuten.  Alle metingen van de pleister en aanvullende observaties (e.g. EWS, NEWS) van de verpleegkundigen kunnen naadloos worden geïntegreerd met medische dossiers via industriestandaard HL7. Sensium schermen kunnen ook geïntegreerd worden in het medisch dossier

Image

VRelax - virtual reality - van VRelax

Verminderen van stressgevoel en kunnen ontspannen is een belangrijke pijler van een goede psychische gezondheid. Maar dat is makkelijker gezegd dan gedaan. Daarom is VRelax gemaakt omdat we hebben ervaren dat Virtual Reality als middel een heel snel en sterk effect heeft op lichaam en geest. VRelax is een wetenschappelijk gevalideerde Virtual Reality app gericht op mensen met stress klachten in de GGZ, ziekenhuizen en het bedrijfsleven. Het is een ontspanningstool tegen stress, burnout, angst en somberheid. Maar ook een middel voor afleiding bij pijn, lichamelijk ongemak en medisch technische handelingen.

Genomineerden Research Award 2021

Dr. Thomas Dorlo

Thomas Dorlo is verbonden aan het AvL waar hij leiding geeft aan farmacometrisch onderzoek. Hij wordt wereldwijd gezien als een autoriteit op het gebied van wiskundige modellering van farmacokinetiek en -dynamiek en is betrokken bij vele PhD-projecten op het gebied van klinische farmacologie binnen de oncologie. Zijn eigen onderzoeksgroep naar de klinische farmacologie bij verwaarloosde tropische ziektes is internationaal uniek en van groot maatschappelijk belang, hiervoor heeft hij een groot internationaal netwerk op weten te bouwen in onder meer Oost-Afrika. Momenteel is hij voorzitter van de Population Approach Group Europe (PAGE), het meest vooraanstaande congres over farmacometrie wereldwijd. Thomas’ maatschappelijke betrokkenheid is zeer groot, zo is hij intensief betrokken bij het opleiden van onderzoekers in ontwikkelingslanden en actief in het bestrijden van kwakzalverij.

Dr. Pieter Vader

Pieter Vader is aangesteld als Universitair Hoofddocent bij het Centraal Diagnostisch Laboratorium - Research, Universitair Medisch Centrum Utrecht, en voert zijn wetenschappelijk onderzoek mede uit binnen de Experimentele Cardiologie. Zijn onderzoek richt zich op het ontwikkelen van een nieuwe generatie aan geneesmiddelen gebaseerd op extracellulaire membraanblaasjes, ook wel exosomen genoemd. Het werk van Dr. Vader richt zich dus op therapeutische toepassingen van extracellulaire
membraanblaasjes, waaronder voor medicijnafgifte en regeneratieve geneeskunde. Zijn werk heeft een grote bijdrage geleverd aan de kennis over de productie van deze
membraanblaasjes, hun weefseldistributie, gerichte afgifte, cellulaire opname en functie.

Prof. dr. Wilbert Zwart

Wilbert Zwart is groepsleider bij het NKI en is aangesteld als bijzonder hoogleraar aan de Technische Universiteit Eindhoven en tevens verbonden aan het Oncode Instituut Hij heeft diverse nationale en internationale samenwerkingen opgebouwd met andere leiders in het grote en belangrijke veld van hormoon regulatie bij kanker, waarbij zijn onderzoek internationaal hoog wordt aangeschreven. Dit heeft ook tot veel gezamenlijke publicaties in meerdere Nature Genetics en Cancer Cell papers. Wilbert wordt frequent uitgenodigd als spreker bij de leidende congressen in het veld, waaronder ENDO, GRC en EMBO meetings. Zijn nog jonge onderzoeksgroep is inmiddels gegroeid tot 20 leden, met als gezamenlijk doel het vergroten van het fundamentele begrip van (on)gevoeligheid voor hormonale therapieën bij kanker.