Prix Galien Awards

Kandidaten

KANDIDATEN PHARMACEUTICAL AWARD 2021

Alofisel® (darvadstrocel) van Takeda Nederland BV
Alofisel: Allogene stamcellen geïndiceerd voor de behandeling van complexe perianale fistels bij patiënten met de ziekte van Crohn. Het betreft een eenmalige behandeling met geëxpandeerde menselijke allogene mesenchymale adulte stamcellen uit vetweefsel die onder verdoving intralesionaal geïnjecteerd worden.
Cablivi® (caplacizumab) van Sanofi Genzyme

Cablivi is een ‘first-in-class’ therapeutisch eiwit (‘nanobody’) dat specifiek is gericht tegen de aggregatie van bloedplaatjes. Dit geneesmiddel biedt de oplossing in verworven trombotische trombocytopenische purpurae (TTP), een zeldzame en levensbedreigende auto‑immuunaandoening. Cablivi® is het eerste geneesmiddel op basis van nanobodytechnologie dat door zowel de Europese Unie als de Verenigde Staten is goedgekeurd voor de behandeling van verworven TTP bij volwassenen.

Hemlibra® (emicizumab) van Roche Nederland B.V.

Hemlibra is een recombinant, gehumaniseerd, bi-specifiek antilichaam dat de werking van FVIII nabootst. Het vormt een brug tussen geactiveerd factor IX en factor X en brengt deze twee factoren op dezelfde ruimtelijke manier bij elkaar als FVIII dat zou doen. Op deze manier wordt de functie van het ontbrekende FVIII hersteld, ongeacht de eventuele aanwezigheid van FVIII-remmers, en kan er weer een effectieve bloedstolling worden bereikt.

Kymriah® (tisagenlecleucel) Novartis B.V.
Kymriah is CAR-T-celtherapie gericht tegen B-celmaligniteiten. De eigen T-cellen van een patiënt worden ex vivo geherprogrammeerd met een transgen dat codeert voor een chimere antigeenreceptor (CAR). Deze nieuwe CAR T-cellen identificeren de maligne B-cellen die CD19 tot expressie brengen en elimineren deze. De CAR-T-cellen worden via een eenmalige infusie aan de patiënt toegediend om daar te expanderen en langdurig aanwezig te blijven om de kankercellen op te sporen en te (blijven) vernietigen
Onpattro® (patisiran) van Alnylam Netherlands BV

Met de goedkeuring door de EMA van Onpattro in 2018 voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde (hATTR) amyloïdose bij volwassen patiënten met polyneuropathie in stadium 1 of 2 is er een geheel nieuwe klasse van geneesmiddelen ontstaan die het potentieel hebben om elk ziekteveroorzakend gen in het menselijk genoom uit te schakelen via de natuurlijk voorkomende biologische route van RNA-interferentie (RNAi).

KANDIDATEN MEDTECH INNOVATION AWARD 2021

BD MAX Check-Points CPO Essay TM van Becton Dickinson

De toenemende antimicrobiële resistentie (AMR) is een van de grootste wereldwijde uitdagingen. Ter bestrijding van AMR, en specifiek CPO, is een belangrijke rol weggelegd voor de diagnostiek. Door snelle en accurate diagnostiek kan een patiënt zo snel mogelijk en met het juiste antibioticum behandeld worden. Met de BD MAX™ Check-Points CPO-kit is het mogelijk om patiënten met een risico op dragerschap binnen 2,5 uur te identificeren.

Image
CardioMEMS HF System van Abbott Medical

Het CardioMEMS™ HF-systeem, een drukmeter die geplaatst wordt in de PA, geeft artsen de mogelijkheid om hun HF-patiënten, met een hoog risico op een ziekenhuisopname, beter te behandelen en ziekenhuisopnamen te voorkomen. Het CardioMEMS™ HF-systeem geeft vroegtijdig inzicht in de cascade van hartfalen-decompensatie, ver voordat traditionele telemonitoring dat kan.

EarlySense van Devices4Care BV

EarlySense is het enige volledig contactloos systeem voor continue monitoring van vitale functies en voor val- en decubituspreventie. Het meet door middel van een gevoelige sensor onder het matras of het stoelkussen de ademhaling, hartslag en de mate van beweging. De patiënt voelt zich vrij doordat hij/zij niet is verbonden met plakkers, slangen of snoeren. De vitale functies worden vanuit een unit bij het bed 24/7 doorgegeven aan een centrale met beeldscherm met alle data van de patiënt.

Hartklepgame van Edwards Lifesciences

Eén op de acht mensen boven de 75 jaar heeft een aortaklepstenose, de meest voorkomende hartklepziekte. Een hartruis is een belangrijk, eerste signaal van een hartklepziekte, en het tijdig ontdekken ervan kan levensreddend zijn. In de hartklepgame leert de arts als een medical detective de patiënt op de juiste manier te ondervragen en te onderzoeken om zo hartklepziekten te herkennen en te beoordelen.

Image
Miracle Flute van ArTEZ

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is the second most common gene disorder that affects predominantly male subjects. The therapy usually consists of a series of breathing exercises aimed at maintaining the functionality of the respiratory muscle. However, there is a significant chance of abandonment of the therapy when the children move to a different school. Adding gamification and forms of music-therapeutic interventions increases the engaging factor.

Image
SocialGenomics van SocialGenomics

SocialGenomics MOONSHOT brengt patiënten met zeldzame ziekten en kanker, hun dierbaren en gepassioneerde wetenschappers bijeen in een global community, om de beste  behandeling te vinden en baanbrekend onderzoek te versnellen. Met smart technology zorgt het netwerk voor een connectie tussen mensen met zeldzame genmutaties. Dit vermindert de eenzaamheid onder deze groep en maakt levensreddende informatie vanuit alle werelddelen toegankelijk, waardoor onderzoekers sneller nieuwe, betere en goedkopere (gentherapie)behandelingen op de markt kunnen brengen.

Image
UrgoStart van Urgo Medical BV

Ongeveer 19-34% van de diabetespatiënten krijgt minstens één keer te maken met een diabetische voet. Met name de neuro-ischemische ulcus wordt gekenmerkt door perifere neuropathie en arteriële ziekte, en is verantwoordelijk voor 50-70% van de diabetische voetwonden. Het UrgoStart®-verband met het innovatieve component sucrose-octasulfaat (NOSF) is het eerste verbandmiddel met aantoonbare klinische werkzaamheid bij chronische wonden met een vasculaire component.

GENOMINEERDEN RESEARCH AWARD 2021

Dr. Jeffrey M. Beekman

Jeffrey Beekman, is moleculair bioloog en sinds 2010 leider van het research laboratorium kinderziekten / regenerative medicine van het UMC Utrecht. Beekman zocht met zijn team naar een manier om bij CF-patiënten, die niet in aanmerking komen voor behandeling met bestaande medicijnen, in het laboratorium te kunnen testen of medicijnen bij hen toch zouden werken. Allereerst moest hij een manier vinden om basaal wetenschappelijk onderzoek te doen bij CF-patiënten. Omdat er destijds nog geen organoïden van de long bestonden, gebruikte hij organoïden van de darm van CF-patiënten.

Prof. dr. Jingyuan Fu

Jingyuan Fu, adjunct-hoogleraar Genetica in het UMC Groningen is regelmatig van biomedische discipline gewisseld. Daarbij stort ze zich telkens op onontgonnen onderzoeksterrein en gaat de grootste uitdagingen aan. Alles om haar einddoel, personalized medicine, te bereiken. Nu ligt haar focus bij het microbioom als sleutel naar de individuele behandeling. Haar werk voor dit nieuwe concept dat nog in de kinderschoenen staat, levert haar de nominatie voor Prix Galien Research Award 2019 op.

Dr. Tina Vermonden

Tina Vermonden, is als associated professor verbonden aan de Universiteit van Utrecht en past haar fundamentele kennis van de polymeerchemie toe in het biomedisch onderzoek. Haar onderzoek is vernieuwend en juist dat, in combinatie met haar inzet om totaal verschillende disciplines met elkaar te verbinden, heeft ertoe geleid dat ze tot de finalisten van de Prix Galien Research Award 2019 behoort. “Die voordracht betekent dat ik het Departement Farmaceutische Wetenschappen mag vertegenwoordigen als een van de beste wetenschappers. Dat is een hele eer.”