Voor patiënten met eindstadium nierfalen (ESDR) is een niertransplantatie de best mogelijke therapie. Hoewel dialyse een effectieve behandeling is, is deze geassocieerd met hoge kosten, een hoog percentage complicaties en ernstige bijwerkingen.1-3 Het langdurig op een transplantatiewachtlijst staan en langdurig dialyseren brengt een groot morbiditeitsrisico met zich mee. Of een patiënt geschikt is voor transplantatie hangt af van verschillende factoren, waaronder de HLA-typering (humane leukocytantigenen) van de patiënt, het HLA-antilichaamprofiel en de graad van sensibilisatie. Voorafgaand aan transplantatie wordt door middel van een kruisproef een uitgebreide weefselmatching uitgevoerd om ervoor te zorgen dat een voor de patiënt compatibele nier wordt gebruikt. Circa 40% van de patiënten met ESRD hebben een immunologische barrière voor transplantatie in de vorm van donorspecifieke antilichamen (DSA) gericht tegen humane leukocytenantigenen.4-7 Deze patiënten worden geclassificeerd als gesensibiliseerd en hebben een positieve kruisproef. Bij hen is de kans op afstoting van het transplantaat fors verhoogd.8 Hoog gesensibiliseerde patiënten (5-10% van de nierstranplantatiekandidaten) hebben antilichamen tegen de meeste HLA’s op donorweefsel, waardoor voor deze groep vaak nooit een match wordt gevonden.6 Idefirix® is een selectief IgG-endopeptidase (afgeleid van Streptococcus pyogenes) dat DSA’s kan inactiveren, door de IgG-moleculen te knippen. Hierdoor worden de donorspecifieke anti-HLA-antilichamen inactief, waardoor patiënten binnen vier tot zes uur gedesensibiliseerd worden en de positieve kruisproef wordt omgezet naar een negatieve. Zo wordt transplantatie van een donornier binnen 24 uur alsnog mogelijk bij patiënten met een hoge sensibilisatiegraad.9 PRIX GALIEN NEDERLAND 2022 BIOLOGICAL AWARD 2022 Idefirix® (imlifidase), voor het converteren van een positieve naar een negatieve kruisproef In drie open-label, eenarmige, klinische studies van zes maanden (46 patiënten) werden het doseringsschema, de werkzaamheid en de veiligheid van Idefirix geëvalueerd. 4,10 Van alle 46 patiënten converteerde Idefirix de positieve kruisproeven binnen enkele uren naar negatief. 9 In totaal ontvingen 39 (85%) van deze patiënten nieren van overleden donoren en zeven (15%) van levende donoren. Na zes maanden waren alle patiënten in leven, met een transplantaatoverleving van 93%met goed functionerende nieren.4,9 In de fase 2-studies vertoonde na drie jaar 84% van de met Idefirix behandelde patiënten overleving van het transplantaat met een stabiele nierfunctie. Daarnaast is Idefirix geassocieerd met een aanvaardbaar veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel.11 Idefirix is de eerste en enige goedgekeurde therapie die niertransplantatie mogelijk maakt bij hoog gesensibiliseerde patiënten die weinig of geen toegang hebben tot transplantatie.9 Idefirix kan hiermee zorgen voor gelijke toegang tot de juiste standaardzorg, namelijk transplantatie, voor alle patiënten met ESRD. • De referenties en verkorte productinformatie vindt u elders in deze uitgave. 27
RkJQdWJsaXNoZXIy ODY1MjQ=