Hypoparathyreoïdie is de laatste endocriene aandoening die nog niet behandeld kanworden door suppletie van het ontbrekende hormoon 1. Hypoparathyreoïdie is een zeldzame aandoening. Schade aan de bijschildkliertjes als gevolg van thyroïdectomie is de meest voorkomende oorzaak (75%). Een tekort aan parathyroïdhormoon is het gevolg. Natpar® (recombinant humaan bijschildklierhormoon PTH(1-84)) is identiek aan het endogene parathyroïdhormoon (PTH) en is geïndiceerd voor aanvullende behandeling van slechts ca. 100 volwassen patiënten in Nederland met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen2. Patiënten kunnen op langere termijn ernstige complicaties ontwikkelen waaronder neurocognitieve achteruitgang, chronische nierziekte, calcificatie van de basale ganglia en epileptische insulten. Dit leidt tot hospitalisatie en SEH opnames, sterk verminderde kwaliteit van leven3 4 en zelfs een hogere mortaliteit 5. Standaardbehandeling tracht de serumcalciumconcentraties te corrigeren, maar adresseert het hormoontekort niet6 7 8 9. Behandeling met Natpar® kan de calciumserumspiegel beter onder controle brengen en de kwaliteit van leven verbeteren terwijl de behoefte aan oraal calcium en actief vitamine D verlaagd en orgaancalcificatie verminderd worden10 11. PRIX GALIEN NEDERLAND 2022 Natpar (rhPTH1-84) Sinds November 2021 wordt Natpar® in Nederland in een Voorwaardelijke Toelating, onder voorwaarden, vergoed. Er zijn strikte start- en stopcriteria vastgesteld, er is een indicatiecommissie, en er wordt een registerstudie uitgevoerd. De registerstudie wordt gecoördineerd door het LUMC in samenwerking met patiëntenorganisatie SON en de BoNewerkgroep van de Nederlandse Vereniging voor Endocrinologie. Een fraai voorbeeld van samenwerking tussen alle stakeholders! • De referenties en verkorte productinformatie vindt u elders in deze uitgave. Figuur: Natpar Pen BIOLOGICAL AWARD 2022 28 | PRIX GALIEN NEDERLAND 2022
RkJQdWJsaXNoZXIy ODY1MjQ=