Erfelijk angio-oedeem is een zeldzame aandoening waarbij het kallikreïne-kinine systeem geactiveerd wordt en bradykinine wordt gevormd. Bradykinine verhoogt onder andere de permeabiliteit van de bloedvaten waardoor er vocht uit de bloedvaten de omringende weefsels binnendringt en oedeem ontstaat. De meerderheid van de HAE-patiënten heeft een mutatie die leidt tot een functioneel tekort aan C1-INH, een eiwit dat de activatie van onder andere het kallikreïne- kinine systeem remt. Patiënten met HAE ervaren plotselinge aanvallen van lokaal oedeem dat zich gedurende 24 uur opbouwt en vervolgens spontaan weer na een aantal dagen verdwijnt. De frequentie, ernst en locatie van deze aanvallen kan sterk variëren. HAE is een potentieel dodelijke aandoening ten gevolge van laryngeaal oedeem wat ten minste 1 keer voorkomt bij ongeveer de helft van de HAE patiënten en verstikking kan veroorzaken. De ziektelast is groot, met name bij patiënten die regelmatig of ernstige (zeer pijnlijke) aanvallen ervaren. De angst voor een nieuwe potentieel dodelijke of pijnlijke aanval kan zwaar drukken op de kwaliteit van leven van deze patiënten. De behandeling van HAE is profylactisch of symptomatisch (on demand) en wordt beschreven in internationale richtlijnen. Takhzyro® is een monoklonaal humaan antilichaam specifiek ontworpen om plasma kallikreïne te inhiberen ter voorkoming van HAE-aanvallen. De lange halfwaardetijd maakt het mogelijk om twee maandelijks en bij goede respons 1 keer per maand te doseren. In klinische studies werd een gemiddelde reductie van aanvallen met 86,9% ten opzichte van placebo behaald. Patiënten behandeld met placebo hadden een gemiddelde aanvalsfrequentie van 1,97 aanvallen per maand (4 weken), terwijl patiënten behandeld met Takhzyro® 300mg per twee weken (q2w) gemiddeld 0,26 aanvallen per maand hadden (ongeveer 1 per 4 maanden). Bovendien was bijna de helft (44,4%) van de patiënten aanvalsvrij gedurende 6 maanden behandeling met Takhzyro® (300 mg q2w) tegen 2,4% in de placebo groep. Takhzyro is een subcutane behandeling die over het algemeen goed verdragen werd en er werden tijdens de klinische studie Takhzyro® (lanadelumab) is een weesgeneesmiddel ter voorkoming van angio-oedeem aanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE). geen ernstige bijwerkingen geobserveerd. Dit vertaalde zich in een klinisch en statistisch significante verbetering in kwaliteit van leven, met name in het domein functioneren en het domein angst en schaamte voor de slopende, pijnlijke en de figurerende aanvallen. Dit werd tevens bevestigd in de open-label extensie studie waarbij is gekeken naar de lange termijn effectiviteit en veiligheid. Door de ziekte last te verminderen heeft Takhzyro® het potentieel om de levens van patiënten met HAE in positieve zin te veranderen! • De referenties en verkorte productinformatie vindt u elders in deze uitgave. 30 | PRIX GALIEN NEDERLAND 2022 BIOLOGICAL AWARD 2022 C-APROM/NL/TAKH/0001 PRIX GALIEN NEDERLAND 2022
RkJQdWJsaXNoZXIy ODY1MjQ=