Prix Galien

Evrysdi is een geneesmiddel dat de werkzame stof risdiplam bevat. Risdiplam wordt gebruikt om de erfelijke ziekte spinale spieratrofie (SMA) te behandelen. Het kan gebruikt worden bij patiënten vanaf 2 maanden oud. [1] SMA wordt veroorzaakt door een tekort in het lichaam van het survival motor neuron (SMN)-eiwit. Een tekort aan SMN-eiwit bij de patiënt kan leiden tot verlies van motorische zenuwcellen (neuronen), die voor de werking van spieren zorgen. Dit verlies leidt tot spierzwakte en afbraak van het spierweefsel (spieratrofie), wat invloed kan hebben op dagelijkse bewegingen zoals de controle over hoofd en nek, het rechtop zitten, kruipen en lopen. De spieren die worden gebruikt om te ademen en slikken kunnen ook zwakker worden. [1] Risdiplam is een pre-mRNA-splitsingsmodificator van survival motor neuron 2 (SMN2). Het is ontwikkeld voor de behandeling van SMA waarbij mutaties van het SMN1-gen in chromosoom 5q leiden tot SMN-eiwitdeficiëntie. Deficiëntie van functioneel SMN-eiwit houdt rechtstreeks verband met de pathofysiologie van SMA, met onder meer toenemend verlies van motorneuronen en spierzwakte. Risdiplam corrigeert de splitsing van SMN2 om de balans te verschuiven van exon 7-exclusie naar exon 7-inclusie in het mRNAtranscript, wat leidt tot een verhoogde aanmaak van functioneel en stabiel SMN-eiwit. De behandeling van SMA door risdiplam werkt dus door het verhogen en behouden van de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit. Hierdoor gaan minder motorische zenuwcellen verloren. Dat kan weer de werking van de spieren verbeteren bij mensen met SMA. [1, 2] Bij baby’s met SMA type 1 die gedurende 1 jaar werden behandeld in klinische onderzoeken, heeft het geneesmiddel eraan bijgedragen dat: [1] • zij langer leven en minder afhankelijk zijn van een beademingsmachine vergeleken met baby’s met SMA zonder behandeling. Slechts één op de vier (25%) baby’s zonder behandeling zou na 14 maanden nog leven als ze niet heel de tijd hulp kregen van een beademingsmachine, vergeleken met ongeveer acht op de tien (85%) baby’s die 1 jaar werden behandeld met het geneesmiddel. • ongeveer acht op de tien (83%) patiënten kan blijven eten via de mond. PRIX GALIEN NEDERLAND 2022 PHARMACEUTICAL AWARD 2022 Evrysdi Bij kinderen (van peuters tot jongvolwassenen) en volwassenen met SMA type 2 of 3 kan risdiplam de werking van de spieren behouden of verbeteren. [1] Zoals elk geneesmiddel kan ook risdiplam bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken. Zeer vaak: diarree, huiduitslag, hoofdpijn, koorts. Vaak: misselijkheid, pijnlijke zweertjes in de mond (aften), blaasontsteking, gewrichtspijn. De behandeling met risdiplam kan schadelijk zijn voor ongeboren baby’s en kan invloed hebben op de vruchtbaarheid van de man. Risdiplammag niet gebruikt worden bij zwangerschap. [1] Risdiplam poeder moet door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg (bijv. apotheker) worden klaargemaakt als drank voordat deze wordt afgeleverd aan de patiënt. Risdiplam wordt eenmaal per dag na een maaltijd oraal ingenomen, telkens op ongeveer hetzelfde tijdstip. [2] Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Indien u vragen heeft of bijwerkingen wilt melden kunt u contact opnemen met de afdeling Drug Safety &Medical Information van Roche Nederland B.V., telefoonnummer 0348-438171, onze Medische Informatie pagina of via www.lareb.nl. 1: Bijsluiter Evrysdi (risdiplam). Geraadpleegd op 7 maart 2022. Beschikbaar via https://www.roche.nl/content/dam/rochexx/roche-nl/ pdf/Evrysdi_II03_18nov2021_Leaf.pdf 2: SmPC Evrysdi (risdiplam). Geraadpleegd op 7 maart 2022. Beschikbaar via https://www.roche.nl/content/dam/rochexx/roche-nl/ pdf/Evrysdi_II03_18nov2021_SmPC.pdf • 24 | PRIX GALIEN NEDERLAND 2022 ID: M-NL-00001176 De referenties en verkorte productinformatie vindt u elders in deze uitgave.

RkJQdWJsaXNoZXIy ODY1MjQ=